ApoE4易感基因是阿尔兹海默症的一个主要遗传风险因素，它的出现甚至于会将这一神经衰退性疾病的发生概率提高12倍！但是，apoE4蛋白损伤神经细胞的机理一直是个谜。近期，科学家们找到了答案——apoE4蛋白会加剧有害蛋白的累积。更重要的是，他们研发出一种关键小分子，可以纠正apoE4蛋白造成的伤害。

这一研究于4月9日以“Gain of toxic apolipoprotein E4 effects in human iPSC-derived neurons is ameliorated by a small-molecule structure corrector”为题发表在《Nature Medicine》期刊。来自于Gladstone研究所的科学家们揭示了apoE4增加阿尔兹海默症风险的细节。

更重要的是，研究团队找到了对策——利用一个小分子将有害的apoE4蛋白转变成类似于apoE3的无害蛋白，进而消除apoE4造成的大脑损伤。