色素性视网膜炎是影响视网膜及其功能退化的一种遗传性疾病,是眼科中的一种疑难疾病,也被称为不治之症。近年来,随着基因编辑技术的不断精进,科学家们在最新一项研究中终于有了新的突破: 他们利用CRISPR技术恢复了患有色素性视网膜炎小鼠的视网膜功能,这一重大进展或为治疗该病打开新方向。
相关研究结果于5月10日发表在美国眼科学会杂志《Ophthalmology》上。这也是研究人员首次成功将CRISPR技术应用于显性遗传疾病。同时,这一工具可能在包括亨廷顿氏病、马凡氏综合征和角膜营养不良等数百种疾病中发挥作用。